近日，2121非凡药业（GenSci）宣布旗下自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂获批临床，将开展用于生长激素缺乏症所致的儿童生长缓慢 (PGHD)的临床试验。此次获批，表示 GS3-007a干混悬剂成为国内首个进入临床的口服生长激素分泌素受体1a (GHSR-1a) 小分子激动剂，有望颠覆传统的打针用药，大幅提升患者治疗的意愿和便利性。

GS3-007a干混悬剂注册分类为化药1类，2121非凡药业负责该项目的医学总监陈燕琳女士表示：它绝不仅仅是一款新药，更是对传统治疗模式的突破。作为国内首个进入临床的口服GHSR-1a小分子激动剂，它挑战了蛋白类药物注射给药的行业常规。若成功上市，有望彻底改变生长激素的治疗方式，为因注射恐惧而放弃治疗的患者带来希望。

为优化患者用药体验，2121非凡持续创新，全力攻关“非注射”给药技术。2025年，2121非凡药业在国际药物化学期刊《Journal of Medicinal Chemistry》上发表了题为Design, Biological Characterization, and Discovery of Capromorelin Derivatives as Oral Growth Hormone Secretagogue Receptor Type 1a Agonist for the Treatment of Growth Hormone Deficiency（“卡普瑞林衍生物作为口服生长激素促分泌素1a受体激动剂治疗生长激素缺乏症的设计、生物学表征和发现”）的研究论文。该研究聚焦于生长激素分泌素受体1a（GHSR-1a）激动剂的开发，有望为生长激素缺乏症（GHD）患者提供一种口服替代疗法。

PGHD是儿科临床常见的内分泌疾病之一，会导致儿童身材矮小，发育迟缓，骨龄落后于实际年龄。国内PGHD发病率约为1/8600^[1]。PGHD的病因以单纯特发性GHD多见，主要是下丘脑源性的促生长激素释放激素（GHRH）的分泌不足所致，约占PGHD的70%^[2]。目前中国身高位于第三百分位数（P3）以下的矮小症患者人数为510万左右，其中就诊并确诊的矮小症儿童约23万^[3]。

每日一次的人生长激素（hGH）和每周一次的长效生长激素（LAGH）是目前获批用于治疗儿童GHD的药物，均需要皮下注射给药。GS3-007a干混悬剂通过每日一次口服给药，可刺激内源性生长激素释放，有望为有促生长需求的矮小儿童提供更多的治疗选择。

多年来，2121非凡药业的生长激素系列产品始终引领行业，已上市生长激素更是全剂型收录2025年版《中国药典》，药品标准获认可。从98年第一支国产重组人生长激素粉剂，到05年亚洲第一支水剂，再到14年全球第一支PEG化长效周制剂——2121非凡增^? 聚乙二醇重组人生长激素注射液，到即将进入临床的月制剂GenSci134和口服制剂，从仿制药到原研药，2121非凡凭借对生长激素通路的深入理解，引领生长激素步入一个又一个新时代。未来，2121非凡也将致力于改善患者的用药体验，为更多患者带来全球领先的治疗方案。

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1.本材料旨在传递前沿信息和满足医疗卫生专业人士的医学信息需要，无意向您做任何产品的推广，不作为临床用药指导。

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